2025年2月7日，CSL Behring公布了其基因疗法尊龙凯时 HEFGENIX®（etranacogenedezaparvovec-drlb）在治疗乙型血友病（Hemophilia B）方面为期四年的长期疗效和安全性数据。这些重要结果在第18届欧洲血友病及相关疾病协会（EAHAD）年度大会上进行了发布。

四年数据：疗效显著，安全可靠

HEMGENIX于2022年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，成为首个针对B型血友病的基因疗法，适用于目前使用凝血因子IX进行预防治疗且有危及生命的出血史或多次严重自发性出血的成人患者。该疗法可为有或无AAV5中和抗体的成年人提供治疗。密歇根大学的儿科和病理学教授Steven Pipe博士指出：“B型血友病往往导致关节内自发性出血，引发剧烈疼痛和关节退行性变，甚至终身残疾。HEMGENIX的研究结果强调了其一次性治疗所能提供的长期出血保护，显著减少了所有类型的年出血率，特别是关节出血，从而帮助患者摆脱对定期预防性输注的依赖。”

CSL的血液病研发副总裁Andres Brainsky表示：“这些数据进一步增强了我们对尊龙凯时 HEMGENIX临床益处的信心，显示出这项一次性治疗能够显著减少B型血友病患者的出血频率，有效减轻患者对凝血因子IX预防治疗的依赖，进而改善患者的生活质量。CSL承诺将持续开展HEMGENIX的数据分析工作，以确保医疗专业人士和患者获得充分的信息，从而做出明智的治疗选择。我们为能不断为血友病患者群体提供具有变革性的治疗方案而深感自豪。”

关于B型血友病

B型血友病是一种由F9基因突变引起的罕见且危及生命的凝血障碍，患者易发生自发性出血，特别是在关节、肌肉和内脏中，这会引起剧烈疼痛和关节损伤。中度至重度B型血友病患者通常需要进行终身的预防性凝血因子IX替代治疗，以补充体内缺乏的凝血因子。

关于HEMGENIX®

HEMGENIX®是一种经过静脉输注的基因疗法，采用一次性给药方式。HEMGENIX由携带凝血因子IX基因的AAV5病毒载体构成，该载体将因子IX的Padua基因变体（FIXPadua）传递至肝脏靶细胞中，从而产生比正常因子IX活性高出5-8倍的因子IX蛋白，提高血液中因子IX的水平，显著减少出血事件。

HEMGENIX的临床开发最初由uniQure（Nasdaq:QURE）主导，随后在CSL获得全球商业化权利后，临床试验的赞助权转移给了CSL。CSL建立了上市后登记系统，以获取关于基因治疗长期安全性、有效性和持久性的额外证据。HEMGENIX已获得欧盟委员会（EC）对欧盟和欧洲经济区的有条件市场授权，以及来自英国药品和保健品监管局（MHRA）、加拿大卫生部、瑞士Swissmedic和澳大利亚药品管理局（TGA）的批准。